近日，来自上海的生物科技公司健能隆宣布，公司开发的创新生物药F-652获得FDA批准，开展治疗急性酒精性肝炎的国际Ⅱa期临床研究。

健能隆方面告诉记者，创新生物药F-652(普罗纳亭)是经中国仓鼠卵巢(CHO)细胞无血清培养得到的人源白介素-22(IL-22)基因重组蛋白药物。该药属于全球首创新药，即first-in-class。目前，公司正在多个治疗领域开发F-652，本次获批的临床试验是该药在国际上开展的第二个Ⅱa期临床。第一个Ⅱa期临床是今年5月FDA同意开展的，用于治疗骨髓移植病人的移植物抗宿主病。这两个临床治疗领域均为罕见病。

“这是健能隆医药新药研发又一个重要里程碑。通过与酒精性肝炎治疗领域最好的医学机构合作进行F-652的临床试验，有望开发一种全新的急性酒精性肝炎治疗药物。”健能隆科学顾问委员会主席DavidLacey博士认为。

瞄准罕见病

FDA审批提速，F-652临床研究获美官方支持

据记者了解，该临床试验是一项评价F-652治疗酒精性肝炎病人安全性和药效的开放、剂量递增研究。

目前，健能隆已与梅奥医院正式签约，合作开展这项临床研究。这项多中心研究的主要研究者是VijayShah医学博士，Shah博士是梅奥医院的肠胃和肝脏科主任。

据健能隆首席医学官汤凯扬博士介绍，该临床研究是健能隆医药和美国酒精性肝炎研究联盟的合作项目。这个联盟名为“酒精性肝炎治疗的改善和转化医学研究”(TREAT)，由隶属于美国国立卫生研究院(NIH)的国立酒精滥用和酒精中毒研究所(NIAAA)发起成立，参加单位还包括3家美国著名的医学研究机构??明尼苏达州的梅奥医院、印第安纳州大学健康中心和弗吉尼亚州立联邦大学医学中心。

谈到为何F-652关注急性酒精性肝炎时，汤凯扬博士表示：“目前，酒精性肝炎仍是一个缺乏有效药物治疗的高危疾病，酒精性肝炎是长期大量饮酒导致的炎症性肝脏损伤，其致病机理尚未充分阐明。在NIH的支持下，美国酒精性肝炎研究联盟希望制药企业能够开发治疗这一罕见疾病的药物。”

据记者了解，NIAAA的高斌博士研究小组最先发现IL-22在ConA和酒精诱导的小鼠肝损伤模型上的保护作用，该小组的研究结果表明，IL-22可能被开发成为一个缓解酒精性肝炎的治疗药物。

据艾美仕医疗健康信息学院高级副总裁MurrayAitken介绍：“前几年，很多制药企业都在批评FDA的审批效率，但现在这种批评的声音已经没有了。FDA大幅度改革，精简了审批流程，提高了审批速度。”

在MurrayAitken看来，尤其值得一提的是，随着突破性疗法的认定，越来越多的新药得以快速上市。FDA批准的罕见病药物越来越多，在-间，出现了18个罕见病药物，这也说明美国政府推进罕见病药物研发的举措见到了成效。

进军first-in-class

全球合作创新环境进阶，有望打开美国市场

目前，国内制药企业普遍在创新上寻求安全的选择。十年前，大家蜂拥开发me-too药物；现在，随着类似的申请越来越多，仿制药市场已经几乎无利可图。而me-better成为如今进军新药研发的众多国内制药企业的安全选择，目前国内进军美国市场的药品亦以这类药物为主。

但是，在first-in-class方面，中国的制药企业依然没有建树，目前还没有中国创新药在国际市场上获批上市，健能隆应该是走在前列的新药公司。谈到first-in-class新药研发的难度，汤凯扬博士认为：“做全新的药物非常难，对一个中国创业的生物科技公司更是难上加难！first-in-class新药研发，是要针对前人未开发的全新药物靶点，有可能开发成为突破性疗法，技术要求高、研发时间长、不确定性大。但是，健能隆抓住了国际罕见病新药研发模式的契机。从现在药物研发的角度看，越是未满足的医学需求，即没有药物治疗的领域，特别是高危罕见病创新开发药，就越能在美国获得更快审批。今年5月份一个，11月份一个，半年内F-652连续两个罕见病临床Ⅱ期获得FDA同意开展，亦反映出中国生物新药的研发水准和质量获得美国药监部门的肯定。”

汤凯扬博士表示：“FDA对于罕见病的政策很好，而且NIH还在科研和临床上提供了很多的帮助。我们这次开展临床研究，通过NIH的支持，得以与梅奥等全球顶尖的医学中心合作。与大牌医学中心合作，可以更容易地招募病人，在罕见病的临床研究中，招募病人是最难的事情之一。”

近些年，在国内，由海归科学家创立的生物技术公司正成为创新的主体。谈到公司的优势，健能隆医药首席执行官黄予良博士表示：“目前，在全球来看，60%的新药是生物技术公司开发的药品，大公司的优势则偏重于营销。在罕见病新药研发方面，多家顶尖的医学中心形成小的联盟和平台共同合作。健能隆是小型生物科技公司，虽然走在前面，但资源和资金都很有限，我们把药物临床研究交给最专业的医学专家来做，可以各展所长、实力互补。”

此外，黄予良博士介绍，FDA对罕见病新药有专门加速审评审批的政策，对于获批上市的新药，政府甚至全额补贴，无偿提供给罕见病患者。美国国立卫生研究院每年都给予很多专项支持，特别是挑战缺乏有效治疗的疾病，这也是他们的使命。在这个前提下，健能隆F-652的开发尤其受到关注，并得到帮助。

黄予良博士特别提到，F-652的开发是全球接力创新，F-652的国际Ⅰ期临床研究是我国重大专项的资助项目，是“十二五”期间重大新药创制的“三重”课题，这个课题健能隆提前一年成功完成了。11月，F-652的国内临床也获得了CFDA的批准，希望能早日在国内开展针对急性胰腺炎治疗的临床试验。

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