基因治疗公司SparkTherapeutics即将IPO（NASDAQ：ONCE），计划募集资金8600万美元。SparkTherapeutics成立于10月，是一家致力于遗传疾病的生物技术创新公司。专注于遗传性视网膜营养不良，血液系统疾病和神经退行性疾病。

末Spark医疗公司凭借一个基因治疗项目引发费城儿童医院（CHOP）投资而进入舆论视野，该公司迅速跟进，不仅获得7300万美元投资以及突破性药物认证，还与辉瑞达成了价值2.8亿美元的合作项目。如今该产品的上市申请已经提交，Spark公司也变得日渐成熟。

Spark曾专门申请了8600万美元的融资。由于分析师们看到蓝鸟生物在基因治疗领域所作出的成就，认为这个领域市场潜力巨大，基因治疗领域从而吸引了大量积极风评。正如Juno医疗（Juno和Spark都是发展潜力15强）以及Bellicum制药最近所证明的，投资者对从事尖端技术的IPO公司仍然有很大的胃口，因此如果Spark能让华尔街看到商机，该公司还有很大的潜在上升空间。

Spark通过展示其最先进的项目使其产品快速获得融资。SPK-RPE65正处于关键的3期临床试验阶段，针对被称为遗传性视网膜营养不良的罕见致盲病症，这种病是由RPE65基因突变引起的。预计的下半年获得第三阶段的数据，如果获得积极数据，Spark计划提交许可申请。

同时最近辉瑞公司支付给Spark2000万美元预付款获得SPK-FIX，一些用于需找修复血友病B基因的治疗项目之一，这种基因治疗方法被广泛认为是重要的下一代方法，相比目前使用的血友病药物有显著的改善。而像SPK-RPE65，Spark计划使用AAV传递介质为患者提供基因治疗。

CHOP继续积极地为Spark投资。医院在近期一轮7300万美元投资中贡献了2250万美元，获得该公司53%的股份。Sofinnova投资1500万美元，另外新企业协会的董事会成员并期望成为合作伙伴的Sigal加入了25万美元的个人投资。36岁的共同创始人和CEOMarrazzo拥有Spark的200万股。首次募股可能使他成为一个新的百万富翁，成为IPO繁荣时期生物科技高管名单中的一人。

基因治疗在临床中历经起伏。多年前基因治疗因为危及生命安全问题而搁浅。但之后主要研究者认为，他们已经学会了如何开发安全有效的传递工具来修复基因，从而治疗疾病或长期修复病症。Spark提出的股票代码为“ONCE”。

Spark并不是第一波进入该领域的新兴生物技术公司。但其在CHOP多年的研究积累使其迅速排名前列。

JP摩根证券和瑞士信贷证券将主要负责这次交易的账簿管理。Cowen和公司将作为主承销商，SanfordC.Bernstein公司将担任联席经理。

生物医药行业投资特点

生物制药是研发产品导向型，技术和机理研究有突破，制药工业和医疗技术才会有连锁反应，出现颠覆型的企业和产品，这是生物医药行业的特点，也就是大家在说高壁垒、长链条、长周期！

依然是生物技术公司IPO的大年，SparkTherapeutics选择在这个时间窗口进行IPO是明智之举。有处于phase3临床阶段的产品，pipeline没有断层，有辉瑞这样的合作伙伴，在个体化医疗和罕见病领域开疆拓土，我个人看好SparkTherapeutics未来发展。

肿瘤免疫、基因治疗都是工具技术与平台型公司结合之后，在疾病领域的重大突破，是肿瘤免疫大热的开始，也许是基因治疗发力。作为第一家IPO的此类公司，SparkTherapeutics有可能成为华尔街的火花。

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